A nivel mundial, aproximadamente uno de cada cuatro mil niños presenta talla baja debido a una deficiencia en la hormona de crecimiento, conocida como somatropina. Esta hormona es producida en la glándula hipófisis, ubicada en la base del cráneo, y en algunos casos se secreta de manera insuficiente. Las causas de esta deficiencia pueden ser idiopáticas (sin causa aparente) o derivarse de alteraciones genéticas, tumores, infecciones o traumatismos que generan lesiones en el sistema nervioso central.

Los niños con deficiencia de hormona de crecimiento crecen menos o a menor velocidad que sus pares. Y también enfrentan otras consecuencias derivadas del déficit de somatropina. Por ello, es crucial diagnosticar esta condición a tiempo para que los menores puedan acceder cuanto antes al tratamiento adecuado.

Hasta ahora, el tratamiento para esta deficiencia, disponible desde hace casi 40 años, consiste en la aplicación diaria de una hormona de crecimiento recombinante vía inyectable. Este fue el tratamiento que recibió Lionel Messi cuando fue diagnosticado con esta condición a los diez años.

El nuevo tratamiento

Durante la presentación de Pfizer, especialistas destacaron la seguridad y eficacia de «somatrogon». Específicamente, en el tratamiento de niños y adolescentes con deficiencia de la hormona de crecimiento. Este medicamento fue evaluado en dos estudios clínicos aleatorizados y multicéntricos. Los cuales demostraron que administrado una vez a la semana no es inferior a la somatotropina administrada diariamente. Al menos, en términos de velocidad de crecimiento anualizada tras 12 meses de tratamiento.

La médica endocrinóloga pediatra y jefa del Servicio de Endocrinología del Hospital Nacional de Pediatría Garrahan, Marta Ciaccio (MN 67.484), explicó que somatrogon es una molécula de hormona de crecimiento a la que se le han unido tres copias del péptido C-terminal (CTP) derivado de la hormona gonadotrofina coriónica humana, realizada por tecnología de ADN recombinante. «Los CTP prolongan la vida media del somatrogon. Permitiendo así una dosificación semanal en lugar de diaria, que es lo habitual con las hormonas de crecimiento«, detalló Ciaccio. «El mecanismo de acción es similar a las hormonas de crecimiento de aplicación diaria. Ya que el somatrogon se une al mismo receptor de hormona de crecimiento y desencadena la acción».

Detalles de la droga

La vida media del somatrogon es de 24 horas y su acción persiste durante siete días. Ciaccio subrayó que los datos a cinco años muestran una recuperación de talla sostenida y que el perfil de seguridad de esta nueva terapia es similar al de la hormona de crecimiento diaria, sin agregar nuevos efectos adversos.

Por su parte, la médica endocrinóloga infantil y jefa de Endocrinología del Hospital de Niños Sor María Ludovica de La Plata, Analía Morín (MP 110.414), señaló que al ser una hormona de larga acción, el nuevo tratamiento permite una sola aplicación semanal, reduciendo las aplicaciones de unas 365 a 52 por año.

Esta nueva terapia representa un avance significativo para los niños con deficiencia de hormona de crecimiento en Argentina, ofreciendo una alternativa más conveniente y efectiva para su tratamiento.