La edición genética ofrece la posibilidad de corregir errores en el genoma que provocan enfermedades. Un avance significativo se logró en diciembre de 2023 cuando Estados Unidos aprobó el primer tratamiento, para la anemia falciforme, utilizando el sistema de edición CRISPR. Esta tecnología, conocida como tijeras moleculares, permite reemplazar el gen defectuoso de la hemoglobina con uno funcional. Lo que abre la puerta para la cura de diversas enfermedades genéticas.

Pese a sus aplicaciones prometedoras, como en la inmunoterapia del cáncer, CRISPR enfrenta problemas de precisión, como cortes no deseados y posibles respuestas inmunes adversas. Sin embargo, recientes publicaciones en la revista Nature describen un nuevo mecanismo de edición genética más preciso, utilizando genes saltarines o elementos genéticos transponibles. Estas secuencias móviles del genoma usan enzimas recombinasas para insertar ADN en lugares específicos del genoma de manera más controlada.

Investigadores de instituciones como Berkeley, Stanford y la Universidad de Tokio, han demostrado que estos puentes de ARN pueden ser reprogramados para insertar secuencias de ADN deseadas en lugares específicos del genoma, logrando una precisión del 94% y una eficiencia del 60% en Escherichia coli. Este avance permitiría insertar genes funcionales para reemplazar genes defectuosos que causan enfermedades, como en el caso de la anemia falciforme.

El equipo liderado por Patrick Hsu, del Arc Institute, en Palo Alto, demostró que las recombinasas pueden programarse para invertir, cortar o insertar secuencias de ADN en regiones específicas del genoma de E. coli. Hsu destacó que esta técnica no requiere los mecanismos de reparación del ADN celular. Lo que podría resultar en una edición genética más segura y eficiente, evitando problemas asociados con los cortes de CRISPR.

Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC, señaló la utilidad potencial de esta técnica. Específicamente, para modificar regiones mayores del genoma de manera segura, incrementando el potencial terapéutico. Sin embargo, Montoliu también mencionó limitaciones, como la eficacia variable y la necesidad de optimización futura. Así como también la falta de pruebas en células de mamíferos.